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基因编辑变得更安全 非病毒载体未来无可限量

2019-04-23 08:37

  研究表明,病毒类载体在CRISPR-Cas9系统中存在着固有缺点,包括致癌风险,插入大小限制以及会在人体内产生免疫反应。例如,逆转录病毒可能造成插入性突变,导致癌症发生,向静脉高剂量注射AAV用于基因治疗也会产生严重毒性。

  更安全的基因编辑载体来了

  宋玉君表示:“红外光具有强大的组织穿透性,这为在人体深层组织中安全、精准地应用基因编辑技术提供了可能。”

  目前,无机递送材料的研究还停留在实验室阶段,临床阶段的试验尚未批准,关于它对机体的影响还没有确切的定论。

  精确定位并切断DNA上的基因位点,关闭某个基因或引入新的基因片段,让失去希望的病人重获治愈的可能……CRISPR基因编辑技术,自问世以来就被誉为“上帝的手术刀”。

  不靠病毒潜入体内 “上帝的手术刀”更安全

  关于非病毒载体的研究有两个方向,一个是有机材料基因递送体系,另一个是无极材料基因递送体系。在有机材料研究领域中,脂质体、聚乙烯亚胺及其衍生物、阳离子多肽、树形分子及其衍生物、壳聚糖及其衍生物、聚氨基酯、环糊精及其衍生物为科学家研究的主要方向。

  实验的触发装置就在于两种光——近红外光和紫外光。近红外光和紫外光具有特殊的性质,前者可以穿透人体组织到达目标位置,后者则可以实现切断光敏分子。暴露在近红外光下,这些纳米粒子吸收低能近红外辐射并将其转化为可见的紫外光,能够自动打开纳米粒子和Cas9蛋白之间的“锁”,使Cas9蛋白进入细胞核,从而实现对靶点基因精准敲除,诱发肿瘤细胞凋亡。

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