“其实很多罕见病可通过干细胞移植来治疗，而不仅仅依赖‘孤儿药’”，上海复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授指出，比如据上海市主要罕见病名录（2016年版）显示，在公布的56种罕见病中，有19种（34%）罕见病需要干细胞移植根治。

　　孙媛认为，脐带血易于获取，供者没有任何痛苦，并且脐带血中除了丰富造血干细胞外，还有间充质干细胞、NK细胞等。而自体脐血移植后没有GVHD（移植物抗宿主病）的风险，无须进行抗排异的治疗，免疫重建也非常快，无肿瘤细胞污染，NK细胞等有着很好的抗肿瘤、抗病毒作用。

　　高烧不退

　　在披露的三例自体移植里，造血干细胞、免疫细胞、血浆因子等，都对治疗发挥了免疫、造血重建与辅助作用。同时，自体移植没有排异，不需要服用抗排斥药，所以自体脐血移植费用相对较低。

　　脐血不再局限

　　血液与免疫疾病治疗

　　据统计，2014~2019年复旦儿科共有来自全国157例罕见病通过异体脐血造血干细胞移植治疗，当中重症小患者37例，总体生存率是74.5%，无病生存率大概是68.1%。

　　据广东省脐血库数据显示，截至2019年5月31日，广州地区脐带血采集总量累计超过260000份。而备受关注的脐血出库情况，截至2019年5月31日，广东省脐血库已累计出库应用1870份脐血，其中公共库1668份，自体库202份，救助人数达1500人。

　　脐带造血干细胞有着多项分化潜能、CD34+造血干细胞、有核细胞等，可重建造血系统、免疫系统。翟晓文分享了该院团队在异体脐血造血干细胞移植根治儿童原发性免疫缺陷病、早发型炎症性肠病、遗传代谢性疾病等方面的医学临床探索成果。

　　异体脐血救治罕见病

　　方建培特别提醒：目前造血干细胞来源是骨髓、外周血和脐带血，其他干细胞属于临床研究的范畴，而不是临床应用，且应该在有资质的医院中进行临床研究。

　　自体移植治再障 异体移植救罕见病
 
　　 广州上海医学团队同时发布脐血造血干细胞最新应用进展

　　中山大学孙逸仙纪念医院儿科团队分享了三个自体脐血造血干细胞移植治疗儿童再障的案例，省妇幼保健协会脐带血应用专委会常委黄科教授指出，团队研究发现，在排除先天性骨髓衰竭因素，即孩子是获得性免疫机制导致的再障贫血，自体脐带血造血干细胞移植或治疗，是安全有效的办法。

　　患上重症联合免疫缺陷病，如果不能有效治疗，通常出生后1年内就会夭折。一名宝宝医生们都叫他“韩宝”，在他之前父母生下两个姐姐，都在半岁内死亡了，韩宝5个月时即2014年2月，获得北京脐血库一份脐血匹配，快速移植，如今他已经5岁，非常健康，下半年就上小学了。

　　让多多父母没想到的是，那么少的脐血，竟然真能对付再障。“4月那时，多多的状况已经很差，血小板仅个位数，骨髓活检发现60%是非造血组织，还在纤维增生……”曾先生说，多多骨髓从无巨核细胞到有，到开始自己造血，天天在进步，如今10个月过去，血象逐渐恢复了。医生说3岁的多多已经与正常孩子无异。

　　去年4月，2岁的多多（化名）突然开始一直生病，咳嗽、高烧不退，在镇医院当感冒看了一周，没有好转；后来发现多多身上有出血点，一检查血常规，发现大问题，随后证实是免疫性全血细胞减少症，这正是再生障碍性贫血的一种。

　　北京京都儿童医院副院长孙媛指出：“对于儿童神经母细胞瘤、淋巴瘤等疾病治疗，自体造血干细胞移植都显示了它独特的优势，而所有自体造血干细胞来源中，脐带血一定是最好的应用选择。”

　　一查是再障贫血

　　哪些病能用得上脐血？广东出库脐血统计，治疗疾病包括再生障碍性贫血、重型β地中海贫血、急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、脑瘫、神经母细胞瘤 、骨髓增生异常综合征、 噬血细胞综合征等疾病。

　　2018年国家发布的首批罕见病名录里，罕见病多达124种。以中国约14亿基数计, 每种罕见病的患病人数约为2800人；以目前国际上公认6000种罕见病为基数，中国罕见病总患病人口约为1680万。

　　确诊后多多爸爸曾先生带着孩子辗转多家医院看病。后来，方建培教授接诊到了多多，得知多多有保存脐带血，建议给多多进行自体脐血造血干细胞移植治疗。

　　自体脐血治再障

　　广州日报讯 （全媒体记者何雪华 通讯员张映雪、庄杏枚）尽管脐带血的储存与应用已经运行了十几年，但脐带血是否真有用、存不存、捐不捐……一代一代父母都在纠结。医学界却从不因争议而停止向前。正如著名儿科专家、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授所说，不再讨论“有没有用”，而是不断探索“怎么用好”。日前在穗举行的第一届广东省脐带血大会上，广州、上海的名院医学团队同时发布了自体、异体脐血造血干细胞的最新应用进展，医学专家们因为脐血已不局限于治疗血液系统、免疫系统疾病，扩展到神经系统等其他疾病而欢欣鼓舞。

　　总生存率达74.5%

　　记者发现，越来越多国内造血干细胞移植领域的团队取得脐血造血干细胞在治疗再生障碍性贫血、成人恶性血液病、重症地中海贫血等疾病方面的最新应用进展，脐血已经不仅仅局限于治疗血液系统和免疫系统疾病，还扩展到其他病种比如神经系统疾病。其中，自体脐血在脑瘫、Ⅰ型糖尿病等疾病的临床治疗方面也进展良好。

　　安全有效